4月22日，齐鲁制药自主研发的1类创新药——QLS7320注射液正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，拟用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的治疗！这一里程碑式进展，标志着齐鲁制药在小核酸药物研发领域迈出关键一步，其自主创新的小核酸技术平台正加速释放创新动能。

QLS7320注射液是一款采用GalNAc偶联技术的小干扰RNA（siRNA）药物。该技术通过将siRNA与GalNAc配体精准偶联，实现药物对肝脏细胞的高效靶向递送。GalNAc能够特异性识别并结合肝细胞表面的唾液酸糖蛋白受体（ASGPR），经内吞作用将药物送入细胞内，从而实现对致病基因的沉默调控。这一技术不仅显著提升了药物的靶向性与稳定性，还大幅降低了脱靶风险，是当前全球小核酸药物研发的主流递送策略。

QLS7320主要针对一种叫阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的疾病。PNH是一种罕见的、获得性、慢性血管内溶血性疾病，患者常因红细胞破坏而出现严重贫血、血栓、肾功能损害等并发症，生活质量极低，治疗需求迫切。目前，全球针对PNH的靶向治疗药物仍较为有限，尤其是可长期皮下注射、便捷管理的小核酸疗法尚属前沿。QLS7320的获批临床，有望为国内PNH患者带来一种全新、高效且便利的治疗选择，填补临床空白。

此次获批，是齐鲁制药小核酸药物研发平台持续深耕的成果体现。近年来，公司以前瞻性布局切入小核酸这一前沿赛道，系统构建了从靶点发现、序列设计、化学修饰到GalNAc递送系统开发的完整技术链条。QLS7320作为平台自主研发的代表性成果，其顺利进入临床，充分验证了该平台的技术成熟度与创新能力。

值得关注的是，齐鲁制药在小核酸领域的布局并非孤例。此前，公司通过与瑞博生物合作，引进了靶向PCSK9的GalNAc-siRNA药物QLC7401（RBD7022），该药已于2026年2月启动III期临床试验，用于高胆固醇血症治疗，展现出强劲的降脂潜力。QLS7320的加入，进一步丰富了公司在小核酸领域的产品矩阵，覆盖罕见病与慢性病两大方向，彰显其“自研+合作”双轮驱动的战略成效。

作为我国医药行业的领军企业，齐鲁制药近年来持续加大创新投入，聚焦肿瘤、自身免疫、代谢疾病、中枢神经系统及罕见病等重大疾病领域，加速构建具有全球竞争力的创新药管线。2026年以来，公司已有8款1类新药首次获批临床，涵盖ADC、双抗、siRNA、生物药等多种前沿技术类型，创新研发进入“集中发力期”。

未来，随着 QLS7320 临床推进，齐鲁制药有望成为全球 siRNA 领域的重要参与者，为中国患者带来更多精准、长效、可及的创新疗法，也为中国生物医药创新注入新的活力。

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